サンプルサイズに関する特記事項

ここで，サンプルサイズについての２．３の特殊な議題について考察する．

それらは，早期の相における規模の小さな臨床試験のサンプルサイズの計画や，アンバランス（不均衡）なデザインにおいてサンプルサイズを決定するための簡便法を含んでいる．

より詳細な内容については，他の文献などで参照することができるので，この節ではいくつかのよくある問題に関するクイックリファレンスを示すことにする．

早期臨床試験における考察

サンプルサイズと検出力の計算では，我々は，試験結果に基づいて推定されるべき検定統計量に直接関係する，関心のある効果の検出可能な差とその分散に特定な数値を仮定した．

多くの場合，これらの数値は以前の経験に基づいて選択されるが，時にそれらの値を適切に選択するということに関しては多くの不確実性が存在する．

そのような場合．試験を計画する時には，関心のある効果の差の大きさと真の分散のようなパラメータについて，あり得る多種多様な仮定の下に計算したサンプルサイズと検出力の値を一覧することのできる表を作成するべきである．

可能であれば，単に限られた範囲の仮定の中で満足できる検出力を選ぶのではなく多様なパラメータ値の中で高い検出力を維持するような十分に大きなサンプルサイズを持つようにする．

その試験がまさに予備的なものであるとしたらどうだろうか．

研究者たちがしばしば小規模試験の計画，例えば用量検討試験，早期臨床試験，あるいはその他の探索的な研究(early pilot work)に関心を持つ一方で．多くの教科書は大規模な試験の計画に焦点を当てている．

もしあなたが最初の分散の推定をしたいと思ったらどうだろうか．

多くの研究グループが第１相試験や第ｎ相試験の試験デザインを開発している。

紙面に限りがあるのでここでそれらを要約することは避けるが．一般的な議論についていくつか述べよう．

何よりも，まず試験が始まる前に，試験で収集する予定であるデータが科学的な議論を先に進めるのに十分な情報を提供することを確認すること．それは，「この試験が，我々に将来の試験のサンプルサイズや薬剤の投与量を推定する助けとなるデータを提供してくれるか」と問うことである．

その試験は．我々がもう１つの試験をさらに実施しなければならないかどうかを決めるのに役立つだろうか，誰かが我々が実施している試験から答えを得る必要があり，またその答えは望んだものではないかもしれず段階的に進めていくステップの１つに過ぎないかもしれないが，なんらかの答えでなければならない．

そうでなければ，それらの試験が一体なぜ行われるのかわからないものになってしまう．