▼▼▼▼▼▼▼▼
チャンネル登録はこちら

実践的試験対説明的試験

ほとんどの臨床試験は，特定の疾患における一連の因果関係の一部として，生理学上の原則を示すためにデザインされている．

このような試験は，説明的試験(explanatory trial)と呼ばれ，研究者が検証されている仮説を採択もしくは棄却するために十分な規模である必要がある．

試験の結果の臨床治療への推奨を一般化するために，説明的試験を実施する研究者の間で起こる傾向により，大きな問題が生じている．

どの治療を使うべきかについての質問に答えるためにデザインされた試験を実践的試験(pragmatic trial)と呼ぶ．

これらの試験は主要評価項目として臨床的アウトカムを設定している．

その結果，試験完了後．試験治療が，代替アプローチを通して達成するよりも良い臨床的アウトカムを出すという点において，結果が医師または公衆に，治療を使うかどうかの情報を与える．

これらの試験は，一般的に，妥当な結果を導くためにより多くのサンプルサイズを，そして，実際に治療される母集団に対して一般化するために，より不均一の集団を必要とする．

説明的試験または実践的試験を実施するかどうかについての決定は,試験デザインに大きな影響を与える．

実医療または知識が示唆することは，試験の種類によってかなり異なるため，試験が公表されるとき，読者は研究者の意図を考慮する必要がある．

大規模な実践的試験の骨組みは，説明的試験で使われるアプローチと大規模実践的試験で使われるアプローチを比較することによって，最も良く理解することができる.

これらの原理は，疾病登録を検討する際に重要となる．

組み入れ基準

説明的試験においては，特定の興味ある評価が交絡しないように，組み入れ基準を注意深く管理しなければならない．

例えば，心不全の治療が心拍出量を向上するかどうか決定するためにデザインされた試験は，選択的血行動態モニタリングにとって十分安定した患者を調査すべきである．

同様に，うつ病の試験では，再発する可能性があり，かつ，うつ病の自己評価尺度に必要なデータを提供できる患者が適している.

一方，実践的試験の一般的な目的は．医療現場でみられる集団を代表し，かつ，試験実施者の意見により，良い結果から妥当な事例をつくることができる患者を含むことである．

このような観点から，登録率は基準の数に反比例するため，組み入れ基準(entry criteria)と除外基準(exclusion criteria)の数は最小限にするべきである.

このように組み入れ基準を広げることにより，実臨床では治療されるであろう重症の疾患や併存症をもつ患者を含むために特別な努力が必要となる．

したがって，説明的試験では生物学的原理を明らかにするために非常に特殊な基準に重点を置く一方，大規模実践的試験では，治療が実際に用いられる場合に起こりうることを再現する選択基準(inclusion criteria)を採用すべきである．

説明的試験と実践的試験には、それぞれ異なる目的と方法が存在し、両者は臨床試験の設計において重要な役割を果たします。まず、説明的試験（explanatory trial）は、特定の疾患における一連の因果関係や生理学的原則を明らかにすることを目的とし、仮説の採択または棄却を判断するためにデザインされています。この試験は特定の治療法や介入の効果を厳密に検証することを重視しており、結果がどのように因果関係を示すかを科学的に理解するために十分なサンプルサイズが必要とされます。説明的試験では、対象とする集団や介入内容について厳密に管理し、バイアスの影響を最小限に抑える工夫が施されています。これにより、科学的な基盤に基づいた結論を導き出すことが可能となりますが、結果を臨床現場に一般化する際にいくつかの課題が生じる場合があります。実臨床においては、個々の患者の特性や医療現場の状況が多様であるため、説明的試験で得られたデータが全ての患者に適用できるとは限りません。これに対して、実践的試験（pragmatic trial）は、どの治療が最も効果的かを現実的な医療環境の中で評価することを目的としています。実践的試験では、対象とする集団が現実の医療現場に見られるものとできるだけ一致するようにデザインされており、介入内容についても日常的な診療に基づいたものが選ばれる傾向にあります。実践的試験の主要な評価項目は、臨床的アウトカムであり、これは治療が実際に患者にとって有益であるかを直接的に示す指標となります。例えば、特定の治療法が他の代替治療法と比べて、より良好な臨床的アウトカムをもたらすかどうかを検証し、その結果が医師や公衆に治療の選択に関する有用な情報を提供します。実践的試験のデザインには、大規模なサンプルサイズと多様な集団が含まれることが一般的であり、これにより実際の医療現場で適用可能なデータが得られることが期待されます。これらの違いにより、説明的試験と実践的試験の選択は、試験デザイン全体に大きな影響を与えます。説明的試験は生物学的原理を明確にすることが主な目的であるため、試験対象は厳密な基準に基づいて選ばれ、評価項目も具体的で直接的な効果を測定するよう設計されています。一方で、実践的試験は治療の現実的な効果を明らかにするため、対象者の多様性や評価基準の広さが求められます。これにより、試験の結果が実際の臨床においてどのように役立つかが明確になるため、医師や医療関係者にとっても有益な情報が得られるのです。また、試験結果の一般化が問題となる場合、説明的試験のデータがそのまま臨床治療の推奨に用いられることが少なくありませんが、これは必ずしも適切とは言えないため、実践的試験によるデータと共に検討することが重要です。次に、説明的試験と実践的試験では、組み入れ基準（entry criteria）や除外基準（exclusion criteria）にも大きな違いがあります。説明的試験においては、特定の評価に交絡が生じないようにするため、組み入れ基準が厳密に設定されます。例えば、心不全の治療に関する試験では、心拍出量を向上させる効果が評価されるため、安定した血行動態を持つ患者のみが対象とされます。同様に、うつ病の試験では、再発リスクが高く、自己評価尺度に必要なデータを提供できる患者が選ばれることが一般的です。このように、説明的試験は特定の仮説を明確に検証することが目的であり、組み入れ基準が厳密に設定されることで、試験結果に対するバイアスが最小限に抑えられます。一方、実践的試験の目的は、医療現場での集団をできるだけ代表することです。そのため、試験実施者は治療を受ける可能性がある多様な患者を含むことを重視し、組み入れ基準と除外基準を最小限にする努力がなされます。これにより、試験結果が実際の医療現場で適用可能なものとなり、治療が現実的な環境でどのように機能するかを正確に反映することができます。このような設計によって、実際の臨床現場において治療が適用される可能性のある重症の患者や併存症を有する患者も含まれることになり、結果として、試験の一般化可能性が高まります。したがって、説明的試験が特定の生物学的仮説を明確にするための厳格な基準を持つ一方、実践的試験は臨床現場における治療効果を反映するため、選択基準を柔軟にし、より広範な患者集団を対象とすることで、臨床的実用性を重視する設計がなされています。